邦耀生物宣布，其基因编辑造血干细胞疗法BRL-101关键性临床研究达到预设主要疗效终点。截至2026年8月20日，30例输血依赖型β-地中海贫血患者全部脱离输血依赖。
BRL-101采用非病毒载体基因编辑技术，旨在通过一次性治疗帮助患者长期脱离输血依赖。早期接受治疗的两名儿童已持续六年脱离输血依赖。
邦耀生物表示将继续完成患者随访，评价疗效持久性与长期安全性，并推进BRL-101后续注册申报。
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原文标题：邦耀生物BRL-101关键性临床研究达到预设主要疗效终点
原文来源：中华网-生活滚动
原文链接：https://life.china.com/2026-08/26/content_622517.html
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