5月7日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）宣布，耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）同意，由附条件批准转为完全批准，用于治疗具有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以减少肾功能损失。作为中国唯一获得IgA肾病适应症的治疗药物，耐赋康®临床研究的完整数据已获通过，成为国内首个且唯一获得NMPA完全批准的IgA肾病对因治疗药物，进一步夯实其一线治疗的基石地位。
2023年11月，耐赋康通过优先审评程序获NMPA附条件批准上市，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病（IgAN）成人患者。一般来说，这类患者的尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥ 1.5 g/g。此次完全获批，取消了对蛋白尿水平的限制，明确耐赋康®适用于所有具有进展风险的IgA肾病患者，可帮助更多IgA肾病患者尽早开启对因治疗，延缓肾功能下降和疾病进展至肾衰竭的时间，减轻患者、家庭及社会的疾病负担。
根据相关指南和文献，疾病进展风险的定义是：24小时尿蛋白≥0.5g/d或eGFR年下降率≥1ml/min/1.73m²；此外，临床医生可根据患者的种族、年龄、血压、血尿、MEST-C病理等情况，个体化判断IgA肾病患者的进展风险。而亚洲人群罹患IgA肾病后进展为终末期肾病（ESRD）的风险高出56%，且疾病进展更快。这一高风险特征意味着中国患者普遍具有疾病进展风险，凸显了治疗关口前移尽早开启对因治疗的重要性。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“此次完全批准取消了对蛋白尿水平的限制，这将推动耐赋康®从改变治疗格局走向重塑治疗标准，延缓IgA肾病患者肾功能衰退，更好地满足长期未被满足的临床需求，使更多患者获益。新适应症的获批充分验证了耐赋康®的临床疗效与安全性，为医生提供了更加坚实的治疗决策依据，使其成为了中国首个且目前唯一获得NMPA完全批准的IgA肾病对因治疗药物。”
IgA肾病在是最常见的原发性肾小球肾炎，也是导致肾功能衰竭的重要原因之一。目前，我国有约500万的IgA肾病患者，且每年新增IgA肾病确诊患者超过10万人。
此次获批是基于NefIgArd III期临床研究2年完整优异的肾功能保护数据，这将极大扩展耐赋康®用药患者基数，使更广泛的患者获益。中国人群数据分析显示，耐赋康®减少66%的肾功能下降，预估可将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年，并在2年的治疗和观察期间，实现了临床上显著的肾功能保护。全球IgA肾病权威指南《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》也在提及目前可用治疗方案的主要优势时指出，耐赋康®是迄今为止唯一被证明可以降低 IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法。
除此之外，与其他国家尿毒症构成比例不同的是，在中国引起肾衰尿毒症需要透析的病人中，IgA肾病占比颇高。据全国血液净化病例信息登记系统（CNRDS）公布的数据显示，截止2023年12月底，我国大陆地区在透析患者中，原发性肾小球疾病是导致终末期肾病（ESRD）的第一位病因，占总透析患者比例37.7%。
因此，保护患者肾功能，尽力减缓进入肾衰竭的时间成为治疗的关键。作为全球首个同时获美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）完全批准的IgA肾病治疗药物，耐赋康®是靶向肠道黏膜B细胞的免疫调节剂，专为IgA肾病患者研制，从源头减少致病因子的产生，填补了IgA肾病对因治疗的空白。
目前，耐赋康®已于2024年11月被纳入国家医保药品目录，并于2025年1月1日开始实施。截止今年3月底，全国26个省市的医疗机构已开始按医保价格执行，对于提高IgA肾病患者的药物可负担性和可及性具有重要意义。
